De week vóór Kerst opereert het traditionele Glazen Huis van 3FM vanaf de Grote Markt in Nijmegen. Het actiedoel dit jaar is ALS, een neurologische aandoening die alleen al in Nederland jaarlijks aan vijfhonderd mensen het leven kost. Hoogleraar Erik Storkebaum probeert de oorzaken van de nog steeds fatale ziekte te ontrafelen. ‘Ik ben blij als deze actie meer onderzoekers naar het ALS-veld trekt.’ ‘Deze actie komt op een goed moment’, zegt hoogleraar Moleculaire Neurobiologie Erik Storkebaum, verbonden aan het Donders Instituut. Na decennia onderzoek is dit jaar eindelijk een therapie goedgekeurd die het ziekteverloop kan vertragen. Maar let wel: de therapie is alleen werkzaam voor een specifieke ‘familiale’ vorm van ALS, veroorzaakt door mutaties in het SOD1 gen. Voor alle overige negenennegentig procent van de patiënten is deze therapie niet van toepassing. Storkebaum licht toe: de therapie werkt voor 10 procent binnen de ‘familiale’ groep, dus uiteindelijk slechts voor 1 procent van de totale ALS-populatie, in Nederland 1.500 patiënten, die na diagnose nog zo’n vier tot vijf jaar te leven heeft. Hoewel de therapie slechts werkzaam is voor een kleine groep, spreekt Storkebaum toch van een belangrijke doorbraak. Hij wijst op de trage voortgang van de research, met in 1993 de ontdekking van het eerste gen dat is betrokken bij de fatale afbraak van motorische cellen die uiteindelijk tot ALS leiden. Zoals voor kanker in de jaren 50Inmiddels zijn een dertigtal genen in kaart gebracht. ‘We staan met ALS-onderzoek op het punt zoals voor kanker in de jaren 50, toen de eerste chemo werd toegepast, zij het toen nog heel toxisch. Maar je ziet bij kanker dat er heel veel succes is geboekt. Voor ALS verwacht ik binnen vijf tot tien jaar een nieuwe fase van succesvolle therapie. Het is gewoon heel erg moeilijk om precies te begrijpen wat er bij ALS op moleculair niveau misgaat.’Anders dan bij sommige andere neurologische aandoeningen, zoals Parkinson of dementie, spelen externe factoren bij ALS slechts een kleine rol, alleen roken is bekend als aanjager van de ziekte. Het belangrijkste dat telt bij de aanpak van de ziekte is voortgaan op de weg van fundamenteel onderzoek. Storkebaum: ‘Daar is de afgelopen decennia te weinig in geïnvesteerd, daarom ben ik blij met deze actie van Serious Request.’ Storkebaum waarschuwt voor de valkuil van menig sponsorproject in het verleden. ‘Er is veel goede-doelen-werk onze kant op gekomen, bijvoorbeeld van getroffen families, maar vaak ging dit geld naar het testen van therapieën die onvoldoende gebaseerd waren op fundamentele wetenschappelijke inzichten. Dat werkte niet. We moeten echt eerst het basismechanisme van de ziekte begrijpen. Deze actie zou al helemaal geslaagd zijn, als dankzij de extra belangstelling voor de ziekte meer onderzoekers zich gaan richten op ALS.’Het Glazen Huis verzorgt vanaf 17 tot en met 24 december live radio vanaf de Grote Markt in Nijmegen, met veel aandacht voor het doneren voor ALS. Het Donders Instituut heeft een eigen actiepagina, waarvoor iedereen kan doneren.Foto via Wikimedia Commons